По крайней мере один пациент, 64-летний житель Огайо по имени Брайан Шелтон, теперь может автоматически контролировать уровень инсулина и сахара в крови без необходимости в медикаментах после трансплантации экспериментальных стволовых клеток поджелудочной железы. Терапия Шелтона — не идеальное лекарство. Он должен принять большую дозу иммуносупрессивных препаратов, чтобы его организм не отторгнул трансплантат, а эти препараты сами по себе представляют опасность для здоровья.
«Терапия, созданная Vertex Pharmaceuticals, может обеспечить немедленное облегчение тысячам людей, которые выстроились в очередь на пересадку поджелудочной железы, потому что их диабет 1 типа прогрессировал до такой степени, что стал опасным для жизни», — сказал Санджой Датта, главный научный сотрудник JDRF International.
Некоторые из этих людей страдают от гипогликемического шока и попадают в отделение неотложной помощи несколько раз в месяц, в то время как у других развилась резистентность к инъекциям инсулина или другим лекарствам от диабета, которые помогли им выжить. Затем исследователи планируют протестировать лекарство Шелтона первого поколения на 17 людях, чтобы начать собирать краткосрочные и долгосрочные данные о безопасности и эффективности, сказал доктор Йогиш Кудва, исследователь диабета 1 типа из клиники Майо в Рочестере, штат Миннесота.
По словам Датты и Кудвы, Vertex и другие фармацевтические компании также стремятся к следующему поколению, изучая способы дальнейшего совершенствования этих методов лечения стволовыми клетками, чтобы они требовали меньшего подавления иммунитета, или даже вообще его не требовали.
Диабет 1 типа возникает, когда иммунная система организма обращается против клеток поджелудочной железы, вырабатывающих инсулин, называемых бета-клетками. Когда достаточное количество бета-клеток было разрушено, появляются симптомы диабета, которые могут стать серьезными в короткие сроки. Таким образом, эти трансплантации стволовых клеток должны преодолеть не только аутоиммунное расстройство, вызвавшее диабет 1 типа, но и иммунный ответ, который заставляет организм пытаться отторгнуть трансплантаты как чужеродных захватчиков.
ViaCyte исследует новый способ защиты трансплантации стволовых клеток — редактирование генов, которое поможет новым бета-клеткам избежать обнаружения иммунной системой.
«Вы берете бета-клетки, вырабатывающие инсулин, и возитесь с семью, восемью или девятью генами, — сказал Датта. — Манипуляции с генами никоим образом не поставят под угрозу выработку инсулина, но сделают клетки скрытыми или замаскированными от иммунной системы. Вы обманываете иммунную систему, заставляя ее думать, что эти клетки не чужеродны».
ViaCyte планирует начать клинические испытания генно-отредактированной терапии стволовыми клетками при диабете 1 типа к концу года, говорится в заявлении Аарона Ковальски, главного исполнительного директора JDRF.