Революционная терапия: одно введение для контроля холестерина на годы

0

Высокий уровень холестерина – один из ключевых факторов риска сердечно-сосудистых заболеваний. Современные методы его контроля требуют регулярного приема препаратов, таких как статины и моноклональные антитела, но теперь ученые предлагают инновационное решение – эпигенетическое редактирование.

Роль PCSK9 в регуляции холестерина

Белок PCSK9 регулирует уровень «плохого» холестерина (ЛПНП), разрушая его рецепторы в печени. Чем активнее PCSK9, тем меньше рецепторов остаётся для выведения ЛПНП, что ведёт к его накоплению. Сегодня PCSK9 подавляют с помощью моноклональных антител или РНК-препаратов, но эти методы требуют многократного введения.

Эпигенетическое редактирование: новая стратегия

В отличие от CRISPR, который изменяет саму ДНК, эпигенетическое редактирование подавляет активность гена без его модификации. Исследователи разработали PCSK9-эпигенетический редактор (PCSK9-EE), который с помощью метилирования “выключает” ген PCSK9. Это позволяет снизить уровень холестерина долгосрочно, без риска непредвиденных мутаций.

Исследование: тестирование PCSK9-EE

Эксперименты на клетках печени человека, трансгенных мышах и обезьянах показали, что одна инъекция PCSK9-EE снижает уровень PCSK9 более чем на 90%, а уровень ЛПНП – на 70%. Важным открытием стало сохранение эффекта даже после регенерации печени, что доказывает устойчивость эпигенетических изменений.

Ученые также проверили возможность обратного редактирования. Используя специфический активатор, они смогли снять метильные группы и восстановить экспрессию PCSK9, что делает метод более безопасным.

Перспективы и ограничения

Эта технология открывает новые горизонты в лечении гиперхолестеринемии. Тем не менее, для клинического применения необходимы дополнительные исследования, проверяющие долгосрочную безопасность и эффективность метода.

Комментарии закрыты