Как сообщает печатное издание Nature Medicine, речь идет о разновидности болезни Гоше. Данный недуг появляется из-за недостатка фермента глюкоцереброзидазы, кодируемого последовательностью GBA. Нехватка фермента становится причиной усиленного обрывания образования в тканях липидных веществ, которые, в свою очередь, приводят к самым разным нарушениям— в легкой форме начинает происходить поражение внутренних органов и кости, а в тяжелой нейронопатической форме болезнь Гоше становится причиной серьезной дегенерации головного мозга.
Научные работники Университетского колледжа Лондона решили спавиться с этой болезнью, что называется, ещё в зародыше — для этого они ввели в мозг эмбрионов копии гена GBA в составе так называемого вирусного вектора.
Результаты эксперимента являются неоднозначными, так как, с одной стороны, эта терапия помогла справиться с болезнью, но с другой стороны, фенотип мышей был далеко от нормы. Это говорит о том, что эксперименты с людьми можно будет проводить только после усовершенствования методики.