Нейропатия Лебера относится к той разновидности патологий глаз, при которой в молодом возрасте люди могут полностью потерять зрение за несколько недель. Данное заболевание развивается в результате нарушений в работе гена MT-ND4, что в последующем приводит к деградации и разрушению ганглиозной клетчатки сетчатки. В данном случае шансы на то, что зрение удастся сохранить составляют менее 20%.
Команда учёных решила заменить мутировавший участок гена MT-ND4 на нормальный при помощи модифицированного фрагмента ДНК rAAV2 / 2-ND4. Далее данный ген был внедрён в стекловидное тело задней части глаза добровольцам, потерявшим зрение не менее 6-12 месяцев назад. В результате проведённой операции зрение удалось вернуть 78% участникам эксперимента.
Однако, что наиболее всего удивило учёных, так это то, что сделав инъекцию модифицированного фрагмента в один глаз, улучшение зрения произошло сразу же и во втором глазу. Это подтвердили исследования на макаках, имеющих систему зрения схожей со зрением человека. «Каким-то неведомым образом, внедрённый фрагмент ДНК из одного глаза смог переместиться в другой глаз, одновременно с этим ещё и размножившись, с последующим распространением по всему глазу», — сообщили исследователи.
Исходя из полученных данных учёные полагают, что возможно у большинства обречённых на слепоту молодых людей с болезнью Лебера появился шанс на практически полное исцеление. Ну а учёные будут продолжать работу по изучению механизма этой реакции.