Новое открытие может открыть путь к первым целенаправленным методам лечения двух типов рабдомиосаркомы, рака мягких тканей, который в первую очередь поражает маленьких детей.
Исследование предполагает, что ген может также играть важную роль в других видах рака, которые образуются в мышцах, жире, нервах и других соединительных тканях как у детей, так и у взрослых.
“Мы собрали множество доказательств, подтверждающих, что [ген] AVIL является [мощным фактором] для обоих основных типов рабдомиосаркомы, – сказал исследователь Хуэй Ли, доктор философии, из Отделения патологии Медицинской школы Университета Вирджинии и онкологического центра UVA. – Опухоли являются онкогенами, зависимыми от AVIL, что подтверждает обоснованность разработки терапевтических вмешательств, нацеленных на AVIL при этом детском раке”.
Ли и его команда обнаружили в 2020 году, что ген AVIL является онкогеном (геном, вызывающий рак), ответственным за глиобластому, самую смертельную форму рака головного мозга. Менее 7% пациентов с глиобластомой выживают через пять лет после постановки диагноза.
Открытие Ли в 2020 году было названо редакторами сайта новостей здравоохранения STAT одним из крупнейших биомедицинских открытий года. Последняя работа Ли основана на этом исследовании и предполагает, что AVIL даже более важен, чем предполагалось ранее.
Ли и его команда обнаружили, что сбои в AVIL играют важную роль в развитии двух основных подтипов рабдомиосаркомы. В научной статье, в которой излагаются результаты, он и его коллеги описывают рабдомиосаркому как “зависимую” от избыточной активности гена. В конечном итоге они называют AVIL “настоящим онкогеном” для рабдомиосаркомы.
Исследователи отмечают, что AVIL может быть точкой конвергенции для двух разных клеточных процессов, которые приводят к тому, что клетки мягких тканей становятся злокачественными. Они обнаружили, что блокирование активности AVIL предотвращает образование рабдомиосаркомы как в образцах клеток в лабораторных чашках, так и в мышиных моделях заболевания.
Это многообещающий признак того, что открытие может привести к созданию нового целевого метода лечения рабдомиосаркомы, рака, который встречается относительно редко, но может быть смертельным. Даже при мультимодальных терапевтических вмешательствах выживаемость детей из группы высокого риска составляет менее 20%.
Новое исследование также показывает, что AVIL чрезмерно активен при других видах рака мягких тканей, известных как саркомы. Ученые обнаружили, что степень избыточной активности коррелирует с исходами пациентов, предполагая, что AVIL может быть уязвимым и для этих видов рака.
Поиск лучших способов профилактики и лечения рака у детей – это неотложная задача онкологического центра UVA, который в этом году был признан Национальным институтом рака Комплексным онкологическим центром.