Разработан препарат для лечения тяжелого заболевания печени

0

Синдром Алажиля – это генетическое заболевание, которое поражает печень, сердце и другие части тела. Оно характеризуется уменьшением количества желчных протоков в печени, что приводит к накоплению желчи и повреждению печени. Заболевание также может вызывать проблемы с сердцем, включая пороки сердца и аномалии лица. Новое исследование Sanford Burnham Prebys обнаружило препарат, который может стимулировать регенерацию печени у пациентов с синдромом Алажиля.

Впервые исследование, проведенное доцентом Дык Донгом, доктором философии. показало, что пагубные последствия синдрома Алажиля, генетического заболевания, которое не поддается лечению, можно обратить вспять с помощью одного препарата. Результаты, опубликованные в Proceedings of the National Academy of Sciences, могут революционизировать подход к лечению этого редкого заболевания, а также могут пролить свет на более распространенные заболевания.

“Синдром Алажилля широко считается неизлечимым заболеванием, но мы считаем, что находимся на пути к изменению этого, – говорит Донг. – Мы стремимся внедрить этот препарат в клинические испытания, и наши результаты впервые демонстрируют его эффективность”.

Более 4000 детей ежегодно рождаются с синдромом Алажиля, который вызван мутацией, препятствующей образованию и регенерации желчных протоков в печени. Детям с синдромом Алажилля часто требуется пересадка печени, но количество донорской печени ограничено, и не все дети с синдромом Алажилля подходят для этого. Без трансплантации смертность от этого заболевания составляет 75% к позднему подростковому возрасту.

Их новый препарат, называемый NoRA1, активирует путь Notch, межклеточную сигнальную систему, присутствующую почти у всех животных. Передача сигналов Notch помогает управлять фундаментальными биологическими процессами и играет роль во многих заболеваниях в дополнение к синдрому Алажилля. У детей с синдромом Алажиля генетическая мутация вызывает снижение передачи сигналов Notch, что приводит к плохому росту и регенерации печеночных протоков.

Исследователи обнаружили, что у животных с мутациями в одном и том же гене, пораженном при синдроме Алажиля, NoRA1 усиливает передачу сигналов Notch и запускает регенерацию и повторное заселение клеток протоков в печени, устраняя повреждение печени и увеличивая выживаемость.

“Печень хорошо известна своей большой способностью к регенерации, но этого не происходит у большинства детей с синдромом Алажиля из-за нарушения передачи сигналов Notch, – говорит первый автор Чэнцзянь Чжао, постдокторант из лаборатории Донга. – Наши исследования показывают, что для восстановления нормального регенеративного потенциала печени может быть достаточно подтолкнуть путь Notch с помощью лекарства”.

В настоящее время исследователи тестируют препарат на миниатюрных печенках, культивируемых в лаборатории со стволовыми клетками, полученными из клеток пациентов с Алагилле.

“Вместо того, чтобы заставлять клетки делать что-то необычное, мы просто стимулируем естественный процесс регенерации, поэтому я с оптимизмом смотрю на то, что это будет эффективным средством лечения синдрома Алажиля”, – добавляет Донг.

Донг также предпринимает шаги по созданию стартап-компании для продвижения этого препарата к клиническим испытаниям. Новая компания первоначально сосредоточится на синдроме Алажиля, но также планирует разработать этот препарат для лечения других, более распространенных заболеваний, включая некоторые виды рака. Об этом пишет SCITECHDAILY.

Комментарии закрыты