Поскольку это высокоагрессивная злокачественная опухоль, диагностика RMS создает значительные клинические проблемы, отчасти из-за того факта, что опухоли могут возникать в разных областях тела, что затрудняет применение последовательных подходов к лечению для всех пациентов. Варианты лечения, включая хирургическую резекцию, облучение и химиотерапию, различаются в разных случаях.
Трудности лечения и быстрое прогрессирование RMS вызывают немедленную потребность в новых подходах к лечению детей с этим типом рака. Доклиническое исследование, недавно опубликованное в Proceedings of the National Academy of Science, раскрывает провокационную возможность лечения RBS, демонстрируя способность превращать раковые клетки в здоровую мышечную ткань в лабораторных условиях.
Клетки RMS вырабатывают белок под названием PAX3-FOXO1, который стимулирует рост и развитие рака и ингибирует процесс, называемый миогенной дифференцировкой, в ходе которого формируется мышечная ткань. С помощью высокопроизводительного генетического скрининга исследователи идентифицировали гены, связанные с дифференцировкой клеток RMS в здоровую мышечную ткань.
Исследователи нацелились на NF-Y, используя технологию, называемую “кластеризованные регулярно чередующиеся короткие палиндромные повторы” (CRISPR), которая может функционально устранять (часто называемую “нокаутом”) специфические гены. Методы CRISPR позволяют ученым понять функцию конкретного гена или белка, наблюдая, что произойдет при деактивации гена.
Полученные результаты выявили генный ядерный фактор Y (NF-Y), который кодирует белок, состоящий из трех субъединиц. Исследование показало, что вмешательство в любую из трех субъединиц в NF-Y способствует превращению в мышечную ткань.
Таким образом, авторы предполагают, что разработка лекарств и стратегий лечения, нацеленных на NF-Y, может оказаться эффективной для RMS за счет сохранения способности дифференцироваться в мышечную ткань.
В то время как для подтверждения NF-Y в качестве эффективной мишени для RMS-лечения по-прежнему требуется много фундаментальных и трансляционных исследований, этот тип подхода используется при лечении других злокачественных новообразований.
Дифференцировочная терапия, целью которой является стимулирование превращения (или дифференцировки) раковых клеток в здоровые, показала перспективность для лечения некоторых типов лейкемии.